AMSTERDAM, ALANKOMAAT / RankWire.AI / –Amsterdamin yliopiston lääketieteellisen sairaalan (UMC) mukaan guanabentsilla, vakiintuneella korkean verenpaineen lääkkeellä, on potentiaalia hidastaa katoavan valkean aineen sairauden (Vanishing White Matter Disease, VWM) etenemistä lapsipotilailla. Vaiheen 1/2 tutkimukseen osallistui 33 lasta, jotka pystyivät kävelemään itsenäisesti tai tuen kanssa, ja heidän tuloksiaan verrattiin 66 historialliseen verrokkiin, jotka oli sovitettu sairauden ominaisuuksien suhteen. Tulokset osoittivat, että guanabentsilla hoidettujen riski menettää kyky kävellä tuen kanssa oli huomattavasti pienempi. Tutkijat julkaisivat tulokset The Lancet Neurology -lehdessä elokuussa 2026. Katoavan valkean aineen sairaus eli VWM on harvinainen perinnöllinen neurodegeneratiivinen sairaus, joka ilmenee usein varhaislapsuudessa.
Tutkimukseen osallistui lapsia, joilla oli vahvistettu VWM-diagnoosi geenitesteillä ja magneettikuvauksilla. Osallistujat olivat oikeutettuja, jos heidän sairaudensa puhkesi kuusivuotiaana tai nuorempana ja heidän sairauden kestonsa oli enintään kahdeksan vuotta. Lasten piti myös pystyä kävelemään vähintään 10 askelta enintään kevyellä yhden käden tuella. 31. toukokuuta 2021 ja 31. toukokuuta 2024 välisenä aikana tutkimukseen otettiin mukaan 33 lasta, jotka täyttivät nämä kriteerit, ja 31 heistä suoritti tutkimuksen loppuun. Heidän mediaani-ikänsä oli 5,4 vuotta ja hoidon mediaanikesto 3,1 vuotta.
Hoidon onnistumisen ensisijainen mittari oli kävelykyvyn säilyminen tuen avulla. Jokainen guanabentsia saanut lapsi yhdistettiin kahteen hoitamattomaan historialliseen verrokkiin taudin puhkeamisen ja vamman tason perusteella. Analyysi paljasti kävelyn päätetapahtuman saavuttamisen riskisuhteen 0,33, mikä osoittaa 67 % pienemmän arvioidun riskin hoitoryhmässä. Aivokuvantaminen tuki näitä havaintoja ja osoitti vähäisempää valkean aineen heikkenemistä hoitoa saaneilla lapsilla, ja joillakin ei havaittu havaittavaa etenemistä. Voimakkain hoitovaikutus havaittiin lapsilla, joiden sairaus alkoi kolmen vuoden iässä tai myöhemmin.
Guanabents näyttää vähentävän liikuntakyvyn menettämisen riskiä.
Tutkimuksen aikana turvallisuusseurannassa dokumentoitiin 63 vakavaa haittavaikutusta 25:llä 33 lapsesta. Näistä tutkijat pitivät 30 tapahtumaa todennäköisinä tai erittäin todennäköisinä guanabentsiin liittyvinä. Huomionarvoista on, että hallusinaatioita epäiltiin 24 tapauksessa, ja ne vaikuttivat 18 lapseen pääasiassa hoidon neljän ensimmäisen kuukauden aikana, ja useimmat niistä hävisivät kuukausien kuluessa oireiden alkamisesta. Neljällä lapsella oli vaikeaa ummetusta ja yhdellä tilapäistä hypotensiota, johon liittyi sedaatiota; kaikki neljä tapahtumaa johtivat lyhyisiin sairaalahoitoihin ja hävisivät myöhemmin.
Osallistujat saivat aluksi suun kautta guanabentsia 0,15 milligrammaa painokiloa kohden päivässä. Annoksia nostettiin vähitellen noin kuuden viikon aikana kohti kunkin lapsen suurinta siedettyä tasoa. Tutkimuksen tavoitteena oli optimaalinen annos 2 milligrammaa painokiloa kohden päivässä. Neljän–kuuden kuukauden kuluttua tutkijat havaitsivat, että lapset sietivät lääkitystä yleensä hyvin, eikä kukaan osallistujista keskeyttänyt tutkimusta sivuvaikutusten vuoksi. Tutkimuksen aikana ei esiintynyt hengenvaarallisia tapauksia tai kuolemantapauksia guanabentsia käyttäneillä lapsilla.
Jatkuva pitkäaikainen seuranta kliinisen tutkimuksen jälkeen
Tutkijat korostivat, että tutkimuksessa ei käytetty satunnaistettua osittaista jakoa. Sen sijaan he vertasivat hoidettuja lapsia Vanishing White Matter Registryn historiallisiin tietoihin. Tämä tutkimusasetelma tarkoitti, että samanaikaisesti ei ollut hoitamatonta verrokkiryhmää. Tiimi totesi, että pitkäaikainen jatkotutkimus on tarpeen mahdollisten taudinkulkua modifioivien vaikutusten varmistamiseksi. On tärkeää huomata, että guanabentsi ei paranna VWM:ää, joka johtuu geneettisistä mutaatioista, jotka vaikuttavat eukaryoottiseen aloitustekijään 2B, joka on lääkkeen kohteena olevan solun stressivasteen keskeinen säätelijä.
Tällä hetkellä guanabentsilla ei ole virallista hyväksyntää VWM:n hoitoon. Amsterdamin yliopiston kirjasto toteaa, että se on potilaiden saatavilla vain tutkimusympäristöissä. Käynnissä on seurantatutkimus, jossa seurataan guanabentsin pitkäaikaisia tuloksia ja testataan erilaisia annostusohjelmia alkuperäisessä tutkimuksessa mukana olleilla lapsilla. Tutkijat arvioivat kävelykykyä, neurologista toimintaa, aivokuvantamisen tuloksia, turvallisuusongelmia ja muita kliinisiä parametreja. Nämä alustavat kliiniset havainnot osoittavat, että guanabentsi voi vaikuttaa taudin etenemiseen lapsilla, joilla on varhainen VWM, ja jatkotutkimuksia on käynnissä.
Artikkeli Amsterdamin UMC:n tutkimus viittaa siihen, että Guanabents saattaa hidastaa VWM:n vähenemistä lapsilla ilmestyi ensimmäisenä Edinburgh Mailissa .